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La Comisión Europea da vía libre a la terapia génica comercial

10 diciembre, 2012

terapia_genicaA mediados del año 2013 un paciente alemán recibirá por vez primera, terapia génica de forma comercial. La Comisión Europea (CE) ha autorizado a la empresa Glybera a realizar terapia génica contra la lipoproteinlipasa (LPL), cuya deficiencia (LPLD) produce un exceso de triglicéridos en sangre que suele acabar desarrollando una pancreatitis mortal. El déficit del gen que produce la enzima LPL ocurre en 1-2 individuos por cada millón de personas.

El gen defectuoso será sustituido por uno funcional por terapia génica, cuya eficiencia ha sido testada con anterioridad a nivel experimental. La autorización de la CE se ha extendido a la empresa Glybera, después de que ésta haya pasado todos los controles a los que ha sido sometida. Se intenta por este procedimiento encontrar terapias eficaces a largo plazo, que mejoren la salud del paciente y ahorren los altos costes de la terapia enzimática sustitutoria, que en el caso del LPL alcanza los 250.000 euros anuales.

La compañía contactó con 319 pacientes de LPLD, de los que se seleccionó a 32. La terapia se iniciará en un paciente alemán a mediados del año próximo, y en función de los resultados se estimará proceder con el resto de pacientes. Se calcula que en Europa hay unos 400-500 pacientes de LPLD. Además se enviarán los protocolos a la FDA, para empezar a operar también en Estados Unidos. La empresa Glybera tiene en fase experimental, en diferentes fases, terapias génicas para otras 4 enfermedades.

Fuente: Nuala Moran, para Nature Biotechnology


  1. obrafina
    10 diciembre, 2012 en 23:19

    ¿sabes para qué 4 enfermedades más?

  2. 12 diciembre, 2012 en 0:40

    obrafina, según he podido leer aquí: http://www.europapress.es/comunicados/noticia-comunicado-primera-terapia-genetica-glybera-uniqure-aprobada-comision-europea-20121102083250.html , la empresa uniQure (Glybera es el nombre de la terapia, parece ser) tiene programas en estado avanzado de desarrollo “centrados en porfiria aguda intermitente, Sanfilippo B, hemofilia B y enfermedad de Parkinson”.

  3. obrafina
    12 diciembre, 2012 en 18:20

    Gracias.
    A ver si sabeis algo sobre retinosis pigmentaria.

  1. 10 diciembre, 2012 en 17:45
Los comentarios están cerrados.
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